颠覆性技术引领上海生物医药产业新跨越

如果将AI应用于新药研发，从靶点发现到临床候选化合物的确定，研发时间与经费投入将大大减少，生物医药产业格局可能骤然发生巨变。颠覆性技术如此残酷而新奇，却是上海引领生产力实现新跨越的“战略必争”领域。

　　近日，上海重磅发布生物医药产业三大行动方案，推动合成生物、基因治疗、医疗机器人三大前沿赛道发展，找好动力源、下好先手棋、释放新动能、培育“核爆点”。在一批企业勠力前行下，三大前沿赛道正在加速形成新质生产力，展现上海科创力量。

　　源头创新驱动强势崛起

　　“在过去10年里，我们一直在专攻新型基因编辑工具的开发。因为我们需要突破壁垒。”辉大基因联合创始人、总裁兼大中华区总经理姚璇说。

　　当前，基因编辑的核心仍是获得2020年诺贝尔化学奖、被称为“基因魔剪”的第三代基因编辑技术——CRISPR-Cas9。全球90%以上的生物学实验室都在使用该技术，而其底层专利仍掌握在欧美国家手中。

　　“这些新兴编辑系统非常前沿，做成产品的过程具有挑战性，国际上都没有太多可参考的经验或成熟路径。”姚璇表示。目前，辉大基因拥有的多种全新靶向DNA和RNA基因编辑技术，已拿到了中国和美国的专利授权。“我们不仅有RNA编辑技术，还有DNA编辑技术的储备。这为中国未来基因编辑技术产品落地和商业化推广解决了知识产权瓶颈问题。”

　　细胞基因治疗无疑是推动中国生物医药产业飞速发展的革新性方法之一。但是，不同于细胞治疗已有产品在国内获批上市，基因治疗领域亟须一款国内自主研发的获批产品，给后来者一定信心。

　　“天泽云泰选择了‘技术成熟一个就转化一个’的商业化路径，致力于将完全创新的生物技术、颠覆性想法转换成可借鉴的成药经验。”天泽云泰首席执行官兼联合创始人赵小平说。天泽云泰成立两年就实现了两款在研产品临床获批，尤其是结晶样视网膜色素变性（BCD）适应症的产品VGR-R01独具典型性，其为全球首个针对结晶样视网膜色素变性研发的基因治疗产品，迄今已经完成了Ⅰ期、Ⅱ期临床试验入组。

　　绘就健康赛道“产业图景”

　　作为新质生产力，合成生物技术在产品层要面对经过长期技术衍化形成的成熟生产体系。而在商业化阶段，如何从“量产”中来，到“市场”中去，考验着企业自身产业化能力，以及对选品未来市场规模的洞察力。

　　氨基酸分子式、蛋白质结构图……在昌进生物的一间会议室里，四面墙壁上点缀着由生物科技元素构成的涂鸦。透过一面玻璃墙，可以看到微生物实验室的瓶瓶罐罐。以昌进生物为代表的企业，正抢占食品合成生物学和微生物蛋白领域研究的多个制高点，掀起食品行业的“巨浪”。

　　昌进生物首席执行官骆滨认为，如果将含有丰富微生物蛋白的产品和利用合成生物技术合成的营养蛋白统称为“元蛋白”，这类产品有望成为日常奶制品、肉制品的重要替代和补充。昌进生物利用合成生物学技术，成功合成了牛、羊、熊猫、鲸鱼、海豚、猫、狗等哺乳动物的乳清蛋白。这一全新的制造方式改变了蛋白的产生方式，在提高转化效率的同时，还降低了对自然环境的依赖。

　　短短几年，沪上一众医疗机器人新锐研发载体正逐步打开从技术创新到商业转化的新局面。目前国际领先的心血管手术器械，尺度能做到1—2毫米，且只有单一的器械功能。但上海交通大学医疗机器人研究院已牵头研发“纤微机器人”，目标直径1毫米以内。在如此小的尺度内，要集成驱动、传感、影像等功能，且能在人体狭小腔道内“行走”、弯曲、感知，采集自身形态，还要能获取与人体组织的交互力信息，材质还需确保磁共振下的兼容，难度可想而知。上海交通大学医疗机器人研究院副教授高安柱透露，目前“纤微机器人”在磁共振兼容脑电极方向已开发了原理样机，并开展了初步动物实验，有望在接下来的3年发展期内涌现阶段性成果。

　　未来健康是世界性课题，也是一条中国与全球几乎并驾齐驱的新赛道。相关头部企业纷纷在上海布局落地、加速奔跑，形成活跃的创新生态，为探索新质生产力提供了不同的发展路径。