罕见病新药创新破局，为患者打开希望之门

　　9月26日，在2023张江生命科学国际创新峰会——“关爱罕见病，创新破局策略研讨论坛”上获悉，目前已有四款血友病原研长效药在晟斯生物集团进入临床和产业化阶段，通过“研发+生产”一体化发展模式，有望突破血友病长效药“境外有药、境内无药”的困境，标志浦东引领区引领罕见病新药研制新赛道的新里程。
　　浦东为何选择罕见病新药作为生物医药产业新赛道，创新破局之后的前景如何？

　　浦东为国内罕见病新药创新破局
　　在全球7000多种罕见病中，血友病是第一大病种；在中国2000万名罕见病患者中，血友病患者有14万人之多，其中50%作为重症病人需要常态化药物治疗。血友病在国内尚无自主研发新药，只有进口药和生物类似药，进口药价格昂贵，患者负担大，而且进口的只是短效药，患者需要每周三次以上注射，不能满足长效需求，仿制药也是短效药，患者同样不满足。针对药物短缺、长效药空白的临床需求导向，晟斯生物创新创业团队聚焦研制国际未进口、国内未上市的四款长效化重组蛋白新药，即将进入临床收获期。此外，今年6月总投资5亿元人民币的晟斯生物上海工厂已正式竣工并投产，标志着晟斯生物自主研发的罕见病创新药产业化落户张江。
　　——一款长效重组凝血八因子，作为国产首款长效凝血因子新药渴望2024年上半年获批上市，将填补国内市场空白，血友病A型患者每周只需注射两次，有效缓解病痛。
　　——一款超长效重组凝血八因子，目前是国内唯一的治疗血友病在研超长效新药，患者每周只需注射一次，目前已在浦东生产临床三期的样品药。
　　——一款长效活化重组凝血七因子，将作为国内首款具有独立知识产权的国产长效七因子新药启动临床二期，具有快速凝血能力，可用于手术台和战场特效止血。
　　——一款超长效重组凝血九因子，解决国内血友病B型极度缺药的困境，有望满足10-14天一次给药的临床需求，具有自主知识产权，已经获批进入临床开发研究。
　　晟斯生物董事长王亚里介绍：“晟斯生物由归国科学家团队所创办，十年来专注血友病创新药研制，期望打破国内尚无长效重组凝血因子上市的局面，目前在张江的生产基地已经建成投产，长效新药上市后将实现血友病患者长期治疗少花钱也能用好药的临床需求，并以技术创新增强原创新药的国际竞争力。”
　　上海浦东新区张江平台经济研究院最新调研显示，晟斯生物作为罕见病新药研制取得突破性成果的先行者，与浦东一批创新药企共同进入罕见病新药研制的新赛道。罕见病病患占比一般在万分之一以下，研发新药投入大、风险高、原创难、周期长，因此国产罕见病创新药十分罕见。晟斯生物四个国际水准的血友病创新药研制，引领罕见病领域的新药创新规划布局，在晟斯血友病长效药、再鼎可穿戴医疗设备和傅利叶康复机器人治疗罕见病方面，走在全国前列，标志国内罕见病新药在浦东生产破局。

　　让罕见病创新药审评审批走绿色通道
　　中国血友病之家会长关涛反映，“以前中国没有血友病的治疗药物，也没有支付保障，我们病友每每面临的是残疾、疼痛甚至是死亡的威胁。如今在国家医保支持下，生物类似药和进口药相继上市，我们实现了血友病治疗药物的基本可及。但是，现在医疗市场上可以获得的治疗药物全部是标准半衰期的凝血因子，患者将频繁的接受治疗，这对于患者来说还是非常痛苦的，患者迫切希望获得更好的血友病长效治疗新药，这就要仰仗创新企业和有关部门的共同努力。”
　　罕见病新药从实验室走向工厂和医院，首先面临审评审批。王亚里董事长表示，随着晟斯生物首个长效凝血因子治疗血友病新药完成三期临床，已向国家有关部门申报上市许可药证，希望早日获批，满足血友病患者的临床急需并极大的改善患者用药顺应性。
　　“近年来，我国相继在《药品管理法》、《药品注册管理办法》等相关法规政策中提出，罕见病药物纳入优先审评，平均审评时长已从20个月缩短到一年左右”，上海药品审评审批核查中心有关专家介绍。
　　国家已经把临床急需的新药和罕见病用药纳入优先审批，但从业界感受度而言，进入《目录》并纳入优先审批的还是临床急需进口新药和仿制药居多，国产罕见病新药优先审批的案例相对稀缺，对创新药如何界定也缺少明确标准。
　　上海浦东新区张江平台经济研究院在调研中推荐了晟斯生物在研究的血友病新药，长三角药品审评分中心因此为其召开了法规指导和专家协调的专场，使得长效重组凝血八因子新药踏上快速审评审批的节奏。“晟斯血友病新药创新性强，拥有多项国际专利，在长效因子新药研制上与诺和诺德、赛诺菲和武田等顶级跨国药企并跑。长效新药加快上市，填补国内市场空白，可满足血友病患者的临床急需”，陈炜院长认为。

　　推动罕见病医药立法保障
　　中国罕见病人对罕见病医药有着巨大需求。与约7000种罕见病相比，国产药物仅有130种，大多为仿制药。进口药物相对昂贵，大多没有进入医保。大部分罕见病人看不起病，吃不到药，不少人因病致残。研发国产新药成本高，进医院和医保难度大。“应当借鉴欧美的罕见病立法，以立法引起社会对罕见病的广泛关注，激励药企研制罕见病新药，从而保障罕见病人的健康权”，有关专家呼吁。
　　浦东作为改革开放引领区，具有先行先试的立法权。以浦东为罕见病医药立法，为罕见病医药产业护航，这是一条捷径。上海生物医药行业协会会长傅大煦介绍，上海医药界呼吁浦东引领区为罕见病医药立法，已经引起市人大高度重视，今年启动立法调研，将激发医药行业协同研制罕见病新药，增加好药供给。
　　晟斯生物参与了罕见病立法的研讨。王亚里董事长提出，罕见病立法应重点支持罕见病医药的研发创新、新药快速审批、尽快进医院，满足罕见病患者的临床需求和改善患者用药顺应性（特别是长期用药患者）。
　　张江平台经济研究院重点调研了罕见病医药立法的企业需求。陈炜院长建议，结合上海自贸区十周年再提升，以自贸区制度创新丰富罕见病立法内容。
　　立法鼓励罕见病新药研发。上海自贸区率先试点药品上市许可持有人制度，成为全国自贸区经典案例的标杆，要进一步支持区内药品上市许可持有人研制罕见病新药，给予研发经费补贴、国有资本创业投资等支持，以及跨境跨区域合作研发和合同生产的便利。
　　立法支持罕见病新药优先入院。上海自贸区依托长三角药械审评分中心，加快医药审评审批改革，要助推罕见病新药优先审评审批，加快罕见病新药进目录、进医院、进医保，满足患者临床需求。
　　立法促进临床急需罕见病新药进口。上海自贸区已经实现临床急需进口新药试点的“零的突破”，要聚焦罕见病药物和临床急需的救命药，鼓励更多药企开展临床急需进口和真实世界应用研究，推动药械加快上市，增强罕见病用药可及性。
　　立法推动罕见病药物元支付保障机制。上海自贸区已建立医药、医疗、医保“三医联动”的“产医融合”工作机制，要重点推动罕见病创新药便利化入院，建立医保、商保、沪惠保、医药慈善、社会捐助、个人支付叠加的多元支付机制，为新药临床应用赋能，为罕见病患者减负。