博腾生物基因与细胞治疗药物研发生产及注册申报广州站沙龙成功举办

　　2023年9月22日，基因与细胞治疗药物研生产及注册一体化服务全国巡讲沙龙广州站圆满落幕。本次沙龙由博腾生物联合战略合作伙伴军科正源、赛赋医药、三卿生物、昆拓举办，围绕CGT药物的IIT、IND、CMC及临床注册申报展开深入探讨。

　　军科正源（北京）药物研究有限责任公司商务副总裁谭海滨 作为本次沙龙主持人，代表主办方向现场参会者表示热烈欢迎，同时介绍了目前基因与细胞治疗行业的进展。希望大家能够通过本次活动，一起探讨CGT领域的技术难点和问题，从不同阶段助力企业加快CGT药物研发进程，让新药更早惠及大众。

　　高新科控副总经理、兼凯得科技产业园董事长尧子致开场辞。生物医药产业是广州市重点产业， 2022 年全市生物医药与健康产业增加值 2108 亿元，拥有超过 6500 家生物医药企业，位居全国第三，广州开发区更是聚焦了大分子、小分子、医疗器械和细胞治疗等众多领域的优秀药企。 高新科控先后投资了百济神州、诺诚健华、赛纳生物、创景医疗等区内外企业，收购了IVD行业老牌上市公司利德曼，为区内生物医药行业发展做出了一份贡献。希望通过该活动一起探讨CGT领域存在的难点与解决方案，共同推动细胞和基因疗法的升级与发展，并预祝活动沙龙取得圆满成功。

　　博腾生物营销部副总经理阎宇分享了博腾生物独特的GCT药物研发生产及注册申报一体化服务。在CMC方面，博腾生物专注基因与细胞治疗 CDMO ，覆盖质粒、细胞治疗、基因治疗、溶瘤病毒、核酸治疗及活菌疗法等，已为７个 IND 申报项目提供 CMC 和全球申报服务，管线类型包括 CAR-T ， TIL 和 mRNA 。 在建设GCT生态圈方面，博腾生物致力于整合优质资源，联合上下游合作伙伴为研发药企提供一站式服务;同时，博腾生物也注重行业生态圈的构建，成功打造了专注在GCT领域的青藜风云论坛，我们期望各界人士的积极参与，共同为推动基因与细胞治疗产业的发展贡献力量。

　　博腾生物细胞治疗工艺开发副总经理胡迪超分享了 " 慢病毒载体的临床研究进展及 CMC 考虑要点 " ，介绍了慢病毒载体的临床研究进展、慢病毒载体的大规模生产及质量控制、慢病毒载体的法规要求及分子设计考虑、慢病毒载体工艺开发的考虑要点。慢病毒载体是所有基因治疗临床试验中发展最快的病毒载体工具，临床应用广泛，具有临床安全性可靠、有效性好等优势，但仍存在产能和生产成本等痛点以及临床安全性担忧。随着生物工艺技术不断发展，慢病毒载体大规模生产工艺不断改进，悬浮细胞生产慢病毒载体的工艺逐渐成为主流，以 LV-SMART 等为代表的慢病毒载体悬浮生产系统具有生产物料无动物源性成分、易于放大、产量高、成本大幅降低等优势。 随着产业链和行业体量不断增加，慢病毒载体生产成本有望降低至每例CAR-T慢病毒成本10000元以下。此外，分子设计对于慢病毒载体的临床安全性和有效性至关重要，同时对病毒载体滴度也有重要影响。

　　昆拓项目管理与运营负责人李文婷介绍了 " 自体细胞产品注册临床运营管理的挑战与机遇 " ，自体细胞产品注册临床运营管理是挑战和机遇共存的。从IIT/POC走向注册IND进一步走向多中心试验，面临着研究的中心标准制定与执行统一、临床执行监控与风险管理、有限临床资源的综合管理的多种挑战。临床CRO公司，是很好的临床研究策略和管理服务的解决途径，可以助力和辅导CGT赛道中的申办方对自体细胞类产品完成品种定制化、可市场化的临床应用管理。在挑战的应对中，能进一步与临床试验带来的机遇"辅导医生执行医学转化计划、基于临床试验参与者利益的临床运营、竞争与共赢带来的行业快速发展"实现握手。

　　军科正源生物标志物分析部门总监王芳分享了 " 细胞治疗产品临床评价中生物分析关注要点 " ，她指出细胞治疗产品具有多样性、技术更新迭代快等特点，从早期不同来源、不同分化功能的干细胞，到体内免疫细胞的体外扩大培养、特异性免疫细胞的修饰改造等等，这些产品的研发态势是积极令人鼓舞的，但是也为研发中临床的评价工作带来很大的挑战。细胞治疗产品由于成分的复杂性，作用机制未充分描述，多种生物活性、分析方法技术限制等因素决定了每一个研究目的中会有多种分析需求，比如PK研究涉及多技术、多组分，PD/biomarker研究涉及多指标、多平台，免疫原性研究涉及多结构、多机制等。本次分享就近年来细胞治疗产品临床评价中生物分析中上述方向检测方法选择、影响因素、可能遇到的挑战及注意问题等申办者关注的问题进行讨论。

　　国科赛赋（深圳）总经理韦娜围绕 " 细胞制剂的 IIT 与 IND 的双轨制融合下的临床前研究 " 进行了分享 ，针对细胞产品双轨制申报(IIT与IND)模式下，临床前研究的关键点、研究策略进行介绍。分享了研究者发起的临床研究(IIT)的发展情况，美国、欧盟及中国IIT研究及监管现状;针对细胞制剂，从IIT备案、IND申请两方面进行了对比，并针对两个申报模式下，分享了细胞制剂如何进行临床前研究以及真实的研究案例。

　　博腾生物核酸研发总监黄学基介绍了 " 规模化质粒制备 CMC 主要关注点 " 。 质粒作为CGT领域用途最广泛的基因递送载体，在病毒包装、细胞基因改造和mRNA生产等过程中起到无可替代的作用。稳定高效、成本可控的质粒工艺在当前的市场需求下显得尤为重要。演讲内容围绕着质粒产量、超螺旋比例、序列稳定性等几个关注点进行，阐述了质粒在分子设计、菌种构建、发酵纯化工艺优化的思路，以及当前成熟工艺条件下，质粒生产放大过程可能存在的不稳定点。

　　三卿生物联合创始人李丹介绍了 " 细胞治疗药物 IND 注册申报要点 " 。 近年来细胞和基因治疗产业飞速发展，相关监管政策及指导原则不断发布，按照药品理念进行细胞产品开发的路径逐渐完善。但是关于药学、非临床、临床等不同模块在药品注册申报时的合规性仍是大家关注的焦点。此次汇报对细胞治疗药物IND注册申报及资料准备要点两部分内容进行了介绍。首先，结合当前法律、法规、规章、标准、规范、相关指导原则的要求以及相关项目申报经验，对不同细胞治疗产品(以CAR-T、干细胞为例)立项、早期研发、药学研究、非临床研究、临床设计、临床试验申请、临床研究、上市申请等不同阶段的关注点进行了介绍。随后对pre-IND及IND申请时的资料要求、关注点及常见问题进行了讲解。通过此次讲演，与大家分享我们在细胞治疗药物IND申报过程中的相关经验，以期对各位同仁在药物开发过程中有所启发及帮助。

　　后续，博腾生物还将走进杭州、南京、上海等城市，为生物医药产业园区企业分享"基因与细胞治疗药物研发生产及注册申报一体化服务主题沙龙"，共同探讨当前基因与细胞治疗药物研发、生产及注册申报相关问题，促进生物医药产业发展。

　　关于博腾生物

　　苏州博腾生物制药有限公司成立于2018 年12月，立足于苏州工业园区，以上市公司-重庆博腾制药科技股份有限公司(股票代码：300363)为依托，搭建了质粒、细胞治疗、基因治疗、溶瘤病毒、核酸治疗及活菌疗法等CDMO平台，提供从建库，工艺方法及分析方法开发，cGMP生产到制剂灌装的端到端服务，贯穿药物不同研发阶段，帮助客户加快药物研发与上市进程。

　　博腾生物聚焦基因与细胞治疗，在博腾股份的成功经验之上，以国际一流的专业人才为核心，秉承"客户第一"的服务宗旨，以"合规、专业、专注、开放协作"为品牌理念，延续母公司强大的IP保护和项目管理机制以及完善的质量管理体系，充分利用核心团队将基因和细胞治疗产品推向临床直至上市的成功经验，为全球客户提供优质和高效的服务，让好药更早惠及大众。