携手共助，全方位关爱地贫患者

　　地中海贫血（以下简称“地贫”）是一种由珠蛋白肽链基因突变或缺失引起的遗传性血液疾病，β-地中海贫血是临床上最为常见的类型。近年来，随着医学技术的发展和婚检孕检的普及，我国每年新增的地中海贫血患者逐步减少，但总体来看地贫高发地区的发病情况及现存患者的诊治仍不容忽视。《中国重型β-地中海贫血成人患者疾病经济负担》的报告显示，重型β-地贫成人患者在治疗手段、治疗依从性、经济负担、生命质量等维度面临严重挑战，究其原因，对疾病认知不足，创新治疗手段有限、医疗临床用血紧平衡状态是主要原因。

　　为助力地贫患者应对多重维度的挑战，由北京新阳光慈善基金会主办，百时美施贵宝支持的「手」护地贫「红」线系列主题活动今年正式启动，并于近日成功落地贵港。活动邀请了血液学领域专家、血站领导、公益组织负责人等人员就地贫防治现状、患者困境、创新治疗发展等话题进行分享和深入探讨，旨在凝聚社会合力，全面提升患者知识储备，提高全社会献血意识，助力患者改善治疗现状及生存质量，为地贫患者提供全方位关爱与支持。

　　提升全社会献血意识
　　“对于部分无法接受移植的重型或输血依赖型成人患者，需要终身接受规范的输血和祛铁治疗，遗憾的是，我国血液资源供需处于‘紧平衡’状态。”中国人民解放军联勤保障部队第九二三医院血液科尹晓林主任表示，“重型β-地贫患者对输血依赖程度非常高，一些患者甚至需要从小输血以维持生长发育。对此类患者而言，维持输血前血红蛋白水平在95-105g/L，才能基本保证其正常的生长发育和日常活动，抑制骨髓及髓外造血，最大限度减少输血性铁沉积，提高患者生存质量。”
　　由此可见，改善血源“紧平衡”、保证输血在提升患者生存质量，改善治疗效果方面具有重要意义。贵港市平均每天需要150人份的血液用于医疗临床救治，且平均每天有80至100位患者及他们的家属亟需输血。对此，贵港市委宣传部部务委员、市精神文明办主任黄树柏先生表示：“我们时刻在关注着地贫患者的用血问题，也深刻地体会到了地贫患者输血治疗过程中的艰辛。近年来我市通过开展无偿献血宣传、血源招募、号召献血等方式，一定程度上缓解了患者用血难的问题。但是提升患者对疾病的认知水平，提高公众献血意识是一项长期的工作，需要各方持之以恒的努力。我们希望以此活动为契机，呼吁更多符合献血条件的社会爱心人士参与，献出自己的爱心！”
　　针对公众担心献血是否影响身体健康的问题，贵港市中心血站副站长肖丹红表示：“定期献血是对造血系统的一种良性刺激，不仅可预防高粘血症，对增强免疫力和降低心血管疾病发生也有一定的助益，同时还可提高人体造血功能，促进血液新陈代谢，降低患癌几率。在此，我也呼吁广大群众与我们携手，捐献可以再生的血液，拯救不可重来的生命！”
　　保障地贫患者治疗需求
　　在贵港，仍有许多地贫患者面临治疗不规范的问题，改善血液供应紧平衡状态和提高患者对于疾病的认知水平非常重要。贵港市贵港荷城义工联韦雪明会长表示：“为需要帮助的群体提供支持是我们义不容辞的责任，我们一直致力于积极开展地贫防治知识宣传和无偿献血工作，并建立了‘血液银行‘的概念，充分调动当地资源持续招募献血志愿者，定期开展献血活动，扩大血源储备，合力满足地贫患者的用血需求。同时，我们也期望社会、政府能更多地看到地贫患者们的需求，带来更多更好的治疗手段、政策措施，减轻地贫患者的经济和治疗负担，改善生活质量。”
　　创新治疗带来新希望
　　得益于国家创新药物审评审批制度的不断深化及改革，红细胞成熟剂作为创新药物于去年在国内获批上市，为患者提供了新的治疗选择，有望减轻患者的输血负担，降低因输血导致的铁过载及并发症风险，提高患者生活质量。今年年初，该创新治疗药物成功纳入国家医保目录，可及性显著提高。
　　尹晓林主任介绍到：“输血是重要的支持性治疗手段，满足患者的输血需求是全社会共同的目标。然而，受限于血液供应紧平衡状态，以及对铁过载危害认知不足等原因，患者往往未能坚持规范化治疗，导致多种并发症的发生和全身多脏器不可逆损害，继而影响疾病治疗效果和患者的生活质量。通过促进晚期红细胞的成熟，促红细胞成熟治疗有望提高患者的血红蛋白水平，降低输血负担和减少祛铁剂的使用，提高治疗依从性，降低反复输血引起的潜在风险。未来，希望能够有更多像促红细胞成熟治疗这样的创新治疗方式进入中国，减少输血负担，改善临床困境，帮助患者早日脱‘贫’，回归属于自己的生活。”
　　「手」护地贫「红」线
　　在创新药物准入和可及性提高后，患者的治疗需求在一定程度上得到了满足，然而，提升患者对疾病的整体认知水平仍需各方努力。作为长期致力于血液领域的患者组织，北京新阳光慈善基金会始终聚焦患者诊疗困境与实际需求，于去年在百时美施贵宝的支持下启动了“关爱地贫患者，益起向未来”的主题活动，通过发布疾病报告、开展疾病教育、赋能患者组织等方式来改善地贫患者的认知水平及规范化治疗意识。
　　“作为该活动的延续，今年我们与百时美施贵宝深化合作，通过「手」护地贫「红」线系列主题活动，在更广泛的群体中开展疾病科普、献血倡导、志愿者赋能等活动，以改善患者治疗现状及生存质量。”北京新阳光慈善基金会秘书长刘正琛表示，“我们深知，提升患者对疾病的整体认知水平、加强规范性治疗意识、缓解血液供应紧平衡状态任重道远。这离不开每一位与病魔勇敢抗争的患者，离不开每一位潜心钻研创新治疗的科研人员，更离不开每一位献血爱心人士的参与。希望未来能够有更多人士参与，与我们一起共同「手」护地贫患者的生命「红」线！”
　　“我们所做的一切都是为了患者灿烂生命的延续，通过‘科学和创新’去「手」护每一位患者。”百时美施贵宝中国创新药事业部负责人兼香港市场总经理文以中表示，“我们欣喜地看到促红细胞成熟治疗为β-地中海贫血患者带来了创新治疗的选择，减轻输血负担并提高患者生活质量。未来我们将不断寻求新的突破，在加速将创新药物引入中国的同时，携手社会各界手护地贫患者的生命「红」线，助力更多地贫患者走出阴霾，重新点燃生命的希望之光！”