Oculis宣布滴眼液治疗糖尿病黄斑水肿积极顶线结果

　　2023年5月22日，美国东部时间上午10：30

　　• OCS-01滴眼液治疗糖尿病黄斑水肿(DME)的DIAMOND试验达到了其第1阶段目标，即验证旨在优化OCS-01疗效潜力的荷载和维持给药方案，具有显著的统计学意义

　　• 第6周时最佳矫正视力(BCVA)与基线相比的主要疗效终点显示，OCS-01组与对照组相比，视力的增加有统计学意义

　　• 次要终点结果同样具有统计学意义，与对照组相比，OCS-01组在BCVA中获得≥15个字母改善的患者比例更高，视网膜厚度的改善也更高

　　• OCS-01耐受性良好，未观察到预料之外的不良事件

　　• 如果获得批准，OCS-01有可能成为DME的第一个使用滴眼方式的非侵入性治疗方法

　　Oculis 公司(纳斯达克：OCS)("Oculis")，一家致力于改善视力和保护眼睛的国际生物制药公司，今天宣布OCS-01滴眼液治疗糖尿病黄斑水肿(DME)的三期临床试验DIAMOND第1阶段取得积极顶线结果。DME是导致糖尿病患者视力丧失和失明的主要原因，影响了全球约3700万人，由于缺乏方便的治疗方案，大量患者未得到治疗。

　　OCS-01 三期临床第 1阶段积极 顶 线 结果意味着DME 治疗模式 可能 面临改 变

　　DIAMOND是一项双盲、随机、多中心、分两个阶段进行的三期临床试验，旨在评估OCS-01滴眼液在DME患者中的有效性和安全性。第一阶段的主要目的是选择最佳的给药方案。第一阶段在美国和欧洲的39个临床中心进行，148名患者按2：1随机接受OCS-01(=100)或安慰剂(=48)，先是每天滴眼6次为期6周的荷载期，随后进入每天滴眼3次为期6周的维持期。

　　第1阶段达到了主要疗效终点，从基线到第6周，治疗组与安慰剂组相比，运用"早期治疗糖尿病视网膜病变研究"图表(BCVA ETDRS)的平均BCVA评分有统计学上的显著改善(OCS-01：7.2个字母，安慰剂： 3.1个字母，p=0.007)，显示治疗组视力增加显著。持续到第12周的疗效同样具有统计学意义(OCS-01： 7.6个字母，安慰剂：3.7个字母，p= 0.016)。此外，在第6周，OCS-01组中BCVA改善达到≥15个字母的患者比例更高(OCS-01： 25.3%，安慰剂： 9.8%，p=0.015)，并持续到第12周(OCS-01： 27.4%，安慰剂：7.5%，p=0.009)。

　　在这项为期3个月的试验中，OCS-01达到了全部两个临床疗效终点(BCVA评分改善，和获得3行视力提升的患者比例)。药物批准将要求这些指标在为期12个月的治疗中可以实现。

　　在OCS-01治疗组中，视网膜中心凹厚度(CST)在第6周时有统计学意义的显著下降(OCS-01： -63.6µm，安慰剂： +5.5µm，p<0.0001)。视网膜厚度的下降持续到第12周(-61.6µm 对- 16µm，p=0.004)。

　　OCS-01耐受性良好，未观察到预料之外的不良事件。

　　OCS-01开发项目将按计划继续进入第2阶段，包括两项全球试验，每个试验招募约350-450名患者。Oculis预计将在今年下半年开始DIAMOND试验的第2阶段。

　　Oculis的首席执行官，医学博士，Riad Sherif说： "我很高兴，非常受鼓舞，在这个试验的第一阶段，OCS-01以显著的方式达到了主要和次要终点。在OCS-01之前，从来没有滴眼液治疗DME的积极结果。现在，OCS-01已经在两项不同的研究中得到验证，具有一致和重复的积极结果。我们仍将专注于高度优先地推进三期临床DIAMOND试验的第2阶段。这一重要的里程碑有可能让我们离首次应用滴眼液治疗DME这种严重和致盲的疾病更近一步。"

　　内华达州里诺Sierra Eye Associates临床研究主任，医学博士，DIAMOND临床试验主要研究者Arshad M. Khanani评论道： "作为三期临床DIAMOND试验的主要研究者，看到第1阶段试验的积极结果令人非常兴奋。DME患者在开始使用OCS-01滴眼液治疗6周后，BCVA改善7.2个字母，CST减少63.6µm，这对治疗医生和患者具有临床意义。OCS-01作为一种已显示出这些积极结果的非侵入性治疗方法，如果获得批准，有可能使大量DME患者受益。我期待着将患者纳入这个试验的第2阶段。"

　　南加州大学凯克医学院眼科临床教授，医学博士，DIAMOND临床试验主要研究者David S.Boyer教授说：： "DME与渗透性增加和炎症都相关。目前抗VEGF作为有效的抗渗透性药物，但对炎症无影响。因此，相当大比例的患者单独使用抗VEGF治疗效果不佳。如果获得批准，OCS-01有潜力补充目前的治疗，和用于治疗顽固性患者。此外，由于它是一种外用药物，如果获得批准，它也有潜力成为DME的一线治疗药物。简而言之，我相信OCS-01在DME中的影响可能使其成为真正的游戏规则改变者。"

　　关于OCS-01 滴眼液 及 Optireach ®技术

　　利用Oculis公司的Optireach®专利技术，OCS-01是一种新型的高浓度(15 mg/ml)地塞米松局部制剂。它通过滴眼液到达视网膜，是DME治疗新的给药途径，与目前治疗方法不同，目前的治疗都需要使用更有侵入性的方法，如眼部植入物或玻璃体内注射将药物输送到视网膜。Optireach®增溶配方技术，通过提高亲脂性药物的溶解度，增加药物在眼表的停留时间，使药物通过眼表到达眼后段，从而解决了传统滴眼液的局限性。

　　关于糖尿病黄斑水肿（DME）

　　DME是导致糖尿病患者视力丧失和失明的主要原因。目前据估计，它将影响全球约3700万人，随着糖尿病的增加，其患病率预计到2040年将增加到5300万人1,2. DME是糖尿病视网膜病变的一种不可逆的进行性并发症，与持续的高血糖水平损害黄斑中的神经和血管有关，黄斑是视网膜负责清晰视力的区域。视网膜内的血管膨胀，进而渗漏，导致视网膜内的液体积聚(水肿)，从而发生DME。对于DME患者，仍然迫切需要更安全、更有效、更持久、负担更少的治疗方法。

　　关于Oculis

　　Oculis(Nasdaq： OCS)是一家致力于改善视力和保护眼睛的国际生物制药公司。Oculis的高度差异化管线由多个在开发的创新候选药物组成，应对未满足的眼科临床需求。它包括，OCS-01滴眼液，处于三期临床阶段用于治疗糖尿病性黄斑水肿(DME)和眼部手术后炎症和疼痛的外用候选药物;OCS-02滴眼液，处于临床二期用于治疗干眼病(DED)和葡萄膜炎的外用生物候选药物;以及OCS-05，用于治疗急性视神经炎(AON)和其他神经眼科疾病，如青光眼、糖尿病视网膜病变、地理萎缩和神经营养性角膜炎，改变疾病进程的候选药物。OCS-05首个用于患者的概念验证试验目前正在法国进行。Oculis的总部设在瑞士，业务遍及欧洲、美国和中国，致力于为世界各地的患者提供改变生活的治疗方法，由经验丰富的管理团队领导，并得到领先的国际医疗投资者的支持。